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临床研究 - GH水剂

  • 小于胎龄儿 (Small for Gestational Age,SGA),是指出生体重和(或)身长在同胎龄、同性别平均值的第10百分位以下或低于平均值2个标准差的儿童。
    SGA 在我国的发生率约为7.5%,其中10%-15%的SGA儿童出生后2年内未能实现追赶生长,而其中约有半数儿童成年后身高会低于正常人群平均身高2个标准差,即成人矮小症。除矮小外,SGA儿童常伴有身体组分的异常(肌肉含量降低、向心性肥胖等)、认知功能缺损、胰岛素抵抗和二型糖尿病风险等。
    在儿童期及青春前期应用生长激素可显著促进SGA矮小儿童的线性生长,并可使终身高达到预期身高。并且,大量研究结果显示rhGH治疗可明显改善SGA儿童的认知功能及脂代谢。

  • 特发性矮小(idiopathic short stature, ISS)是指个体身高位于同年龄、同性别正常人群的身高平均值-2SD以下,且无全身性、内分泌、营养性疾病或染色体异常状况,特别是ISS患儿的出生体重和生长激素水平均正常。
    ISS可由多种病因引起,约占所有矮身材儿童的60%-80%,包括体质性生长及青春期延迟(CDGP)和家族性身材矮小。由于ISS病因复杂, 目前临床尚缺乏有效而可靠的病因诊断方法,故诊断ISS时应先排除目前能明确诊断的其他矮小症。
    重组人生长激素是目前可以用于治疗ISS改善患儿终身高的药物。国内重组人生长激素类药物均没有获批治疗ISS的适应证,我公司长效生长激素及短效生长激素产品均已获得该适应症临床批件。

  • Noonan综合征(Noonan Syndrome,NS)是一种相对常见的先天畸形的常染色体显性遗传性疾病,其表现型似Turner综合征,但染色体核型正常,可发生于男性、女性。国外发病率约为1/1000~1/2500活产婴,男女发病均等。
    临床特征随着年龄的不同而表现不同,主要有:特征性面部表现,如外眼角下斜、眼睑下垂、眼距过宽、低位向后旋转耳、后发际低、颈蹼等;先天性心脏病;胸部和脊柱畸形、身材矮小、轻度智力落后和学习障碍。
    约有50%-70%的NS患者存在矮身材,rhGH可以提高NS矮小患儿的生长速率。

  • Prader-Willi综合征(Prader-Willi Syndrome,PWS),又称肌张力低下—智能障碍—性腺发育滞后—肥胖综合症,是早被证实的涉及基因组印记的遗传性疾病。国外研究显示PWS的发病率从1/10000到1/30000不等。
    该疾病为多系统异常,临床表现复杂多样,并随年龄而异,主要临床特征包括婴儿期肌张力低下、喂养困难,幼儿期生长落后,肥胖,智力发育障碍,下丘脑性性发育不良及特征性外貌等。
    rhGH治疗对改善PWS患者的生长发育、身体组成、脂肪利用、认知和运动能力等多方面均有显著效果。

  • 慢性肾脏疾病(chronic kidney disease, CKD)是不可逆转的肾脏损伤,根据肾脏损伤的程度分为5期,终发展为终末期肾脏疾病(end stage renal disease, ESRD)。
    欧洲透析与移植协会注册数据显示,15岁前开始ESRD治疗的62%的男孩和41%的女孩的终身高低于正常平均值-2SD。
    2006年美国CKD患儿矮身材评估和治疗共识中推荐在CKD患儿中应用rhGH进行治疗,前提是已经评估和纠正其它潜在的导致身材矮小的因素。 大量研究显示,CKD患者肾移植前接受rhGH治疗,显著提高身高增长速率和身高SDS。

  • 矮身材含同源异形盒基因 (short stature homeobox containing gene,SHOX)缺陷是引起患者身材矮小及骨发育异常的重要原因。在诊断为ISS的患者中,有SHOX基因突变者约1%~2%或7%。
    SHOX基因如发生缺失或突变,可导致软骨细胞增殖、分化紊乱,失去生长板增殖层与终末期细胞凋亡间的平衡,亦丧失抑制雌激素对生长板的负性生长作用而有碍终身高。患者伴肢骨畸形,如肢中部短、短掌骨、曲腕畸形、提携角增大等。
    rhGH治疗可使SHOX基因缺陷患儿的生长速率显著提高,终身高明显改善。大约50%的因SHOX基因缺陷所引起的生长障碍患儿经rhGH治疗后可达到正常终身高。并且因SHOX基因缺陷所引起的生长障碍患儿与Turner综合征患儿经rhGH治疗后,可获得相似的身高增长。

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