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特发性矮小用生长激素治疗可以吗?

  1. 2019-05-08
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  特发性矮小是指到目前为止尚不能明确病因的矮小,即不伴有潜在病理状态的身材矮小,是儿童期身材矮小的常见原因,占所有矮小患儿的60%-70%左右。从临床特征看,特发性矮小的孩子看不出异常,多项检查项目也都正常,但就是身高比同龄人矮小。
 
  数据显示,90%以上的矮小症患儿都存在自卑、抑郁等不同的心理障碍,有的孩子甚至因为身材在班级中倒数而不愿上学。 此外,身材的缺陷也直接影响了他们的升学、就业以及婚姻择偶标准。
 
  特发性矮小用生长激素治疗可以吗?
 
  目前美国FDA批准的基因重组人生长激素(rhGH)适应症有:生长激素缺乏症(GHD);儿童肾移植前肾衰相关的生长障碍;艾滋病相关的代谢病和消瘦;特纳综合征伴生长障碍;Prader-Willi综合征;小于胎龄儿;特发性矮小;短肠综合征;SHOX基因缺陷不伴GHD患儿。
 
  美国食品药品监督局管理局(FDA)和中国食品药品监督管理局(CFDA)批准治疗儿童矮小的有效的药品只有生长激素。当然,生长激素治疗效果受到开始治疗的年龄、基础身高、骨龄、营养、遗传等因素影响。如果骨骼已经闭合,将不能应用生长激素治疗。目前,我国国产生长激素品类和剂型不仅比较全面,还有国内首创的长效生长激素,告别每天注射痛苦,提高用药依从性。张丽娜医生:目前,重组人生长激素是国内外公认可以有效促进儿童长高的药物,大规模的临床研究证实:使用重组人生长激素治疗生长激素缺乏患者,平均每年可增高8-12cm。
 
  什么是生长激素?
 
  生长激素(Human Growth Hormone,hGH)是由人体脑垂体前叶分泌的一种肽类激素,由191个氨基酸组成。生长激素通过刺激肝脏等组织产生胰岛素样生长因子(IGF-1)发挥其生理功能,促进骨骼生长,促进机体合成代谢和蛋白质合成,促进脂肪分解,抑制葡萄糖利用使血糖升高。青春发育期时,生长激素在性激素的协同作用下,更进一步引起身高快速增长。
 
  那么,生长激素治疗是否安全呢?
 
  1、甲状腺功能减低:在注射2-3月后发生,可按需给予L-甲状腺素片纠正;
 
  2、糖代谢改变:长期、较大量使用生长激素可能使患儿发生胰岛素抵抗,空腹血糖和胰岛素水平上升,但很少超过正常高限,停用生长激素数月后即可恢复正常,在疗程中注意监测,对有糖尿病家族史者和肥胖患儿尤须注意;
 
  3、特发性良性颅内压升高,生长激素可引起钠水潴留,个别患者会出现特发性颅内压升高、外周水肿和血压升高,多发生于慢性肾功能衰竭、Turner综合征和生长激素缺乏症所致生长障碍患儿,可暂停生长激素治疗,并加用小剂量脱水剂降低颅内压;
 
  4、抗体产生:由于制剂纯度的不断提高,目前抗体产生率已减少,水溶液制剂更少;
 
  5、股骨头滑脱、坏死:因为骨骺在治疗后生长加速、肌力增强、运动增多时易引起股骨头滑脱、无菌性坏死,致跛行,亦可出现膝关节、髋关节疼痛,呈外旋病理状态,可暂时停用生长激素,并补充维生素D和钙片治疗;
 
  6、注射局部红、肿或皮疹:通常在数日内消失,可继续使用,目前已甚少见;
 
  7、诱发肿瘤的可能性:国际上有关组织曾进行过相关调查研究,根据国家合作生长组和药物治疗研究中心等学术机构的大量流行病学资料,包括对肿瘤患者年龄、性别和种族等人群信息进行综合分析,结果显示:对无潜在肿瘤危险因素存在的儿童,生长激素治疗不增加白血病发生和肿瘤复发的危险,但对曾有肿瘤、有家族肿瘤发生遗传倾向、畸形综合征,长期超生理剂量生长激素应用时需谨慎,治疗过程中应密切监测血清IGF-1水平,超过正常参照值+2SD者宜暂时停用。

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